Wie Novartis heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, ist die 2019 von der FDA festgelegte Aussetzung der STRONG Studie zur Intrakekalen Verabreichung von OAV-101 nun wieder aufgehoben worden. Laut Meldung seien alle identifizierten Probleme behandelt und gelöst worden.
Novartis plant nun den Beginn einer randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten Phase 3 Studie, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit einer einmaligen Anwendung bei SMA Typ 2 Patienten im Alter von 2 -18 Jahren zu untersuchen. Mehr als 100 Patienten sind hierfür geplant. Wird es Zolgensma® eventuell doch auch mal für Erwachsene geben?
