Die Studie zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in der gesamten Studienpopulation mit SMA Typ 2 oder 3. Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbedingte Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Abbruch führten. Die Daten werden an die Gesundheitsbehörden weltweit weitergegeben, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration.

“Übersetzt, leicht angepasstes Zitat: Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab heute positive Daten aus dem zentralen Teil 2 von SUNFISH bekannt, einer Studie zur Bewertung von Risdiplam bei Patienten im Alter von 2 bis 25 Jahren mit Typ 2 oder 3 spinaler Muskelatrophie (SMA). Die Studie erreichte nach einjähriger Behandlung mit Risdiplam im Vergleich zu Placebo den primären Endpunkt der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Skala für Motor Function Measure 32 (MFM-32). Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbezogene Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Entzug der Studie führten. Die Sicherheit von risdiplam entsprach dem bekannten Sicherheitsprofil und es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert.
“Das positive Ergebnis dieser Studie ist ein wichtiger Meilenstein für Menschen mit Typ 2 oder 3 SMA, von denen zu viele unbehandelt bleiben”, sagte Levi Garraway, Ph. D., Chief Medical Officer und Leiter der globalen Produktentwicklung bei Roche. „SUNFISH ist die größte placebokontrollierte Studie, die jemals bei SMA-Patienten des Typs 2 oder 3 durchgeführt wurde. Wir danken der SMA Community für ihre Partnerschaft und freuen uns darauf, diese Ergebnisse mit den Aufsichtsbehörden zu teilen und Menschen mit dieser Krankheit ein Risikoprofil zu bieten. “

Quelle: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-11-11.htm

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