Wie Novartis in einem heute erschienen Pressrelease bekannt gibt, hat der (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme für die Zulassung von Itvisma® (intrathekales Onasemnogene Abeparvovec), zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie von Kindern ab zwei Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen abgegeben.
Itvisma® ist quasi eine Variante von Zolgensma® und wurde entwickelt, um auch jugendliche und Erwachsene, von 5q-assozierter spinaler Muskelatrophie Betroffene mit der Gen-Ersatztherapie behandeln zu können.
Grundlage der positiven Stellungnahme, sind Verbesserung aufzeigende Daten aus den STEER, STRENGTH und STRONG-Studien. Hier zeigten sich z.B. signifikante Verbesserung um 2,39 Punkte auf der Hammersmith Functional Motor Scale, die auch über einen Nachbeobachtungszeitraum von 52 Wochen anhielten.
Diese Entwicklung ist für Erwachsene SMA Betroffene wieder ein großer Meilenstein in der Behandlung und den damit verbundenen möglichen Verbesserungen im Leben mit der SMA.
Kommt es letztendlich wirklich zur Zulassung, haben wir hier ein erstes Medikament für Erwachsene, das den zu grunde liegenden Gendefekt quasi an der Basis am SMN1-Gen beeinflusst.
Übersetztes Zitat aus der Pressemeldung:
„Die heutige positive CHMP-Stellungnahme ist ein bedeutender Schritt hin zu einer potenziellen Verringerung der Belastung durch andauernde Behandlungen für Patienten mit SMA in Europa“, sagte Dr. Patrick Horber, President, International, Novartis. „Aufbauend auf der etablierten Rolle von Zolgensma für Säuglinge und Kleinkinder mit SMA spiegelt diese Stellungnahme zu Itvisma unser Bestreben wider, die Behandlungsmöglichkeiten für eine breitere Patientengruppe mit SMA zu erweitern. Sie unterstreicht zudem das Engagement von Novartis, wissenschaftliche Grenzen zu verschieben, um ungedeckte Bedürfnisse anzugehen und die langfristigen Ergebnisse in der gesamten SMA- und RareDisease-Community zu verbessern.“
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