Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des “Medien-Hypes” um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden.

Klar hat sich im Laufe der Studien auf jeden Fall herausgestellt, das auch Zolgensma® nichts wiederherzaubern kann was zerstört ist. Die Kombination beider Wege, also die Wiederherstellung der Funktion des SMN1, wenn man das so nennen kann, sowie die Unterstützung bzw. sogenannte “Hochregulierung” der Proteinproduktion des SMN2 scheinen wohl aber doch möglicherweise irgendwelchen Nutzen zu bringen, denn seit der Zulassung von Zolgensma® in den USA, bekommen auch einige Patienten zusätzlich trotzdem noch Spinraza®.

Wie es scheint, möchte Biogen diesem nun auf den Grund gehen und den Nutzen von Spinraza® in diesem Kontext untersuchen, und plant dazu die Phase 4 Studie “RESPOND”.

In der Langzeit-Follow-up-Studie zu Zolgensma® wurde berichtet, dass einige Patienten, die mit Gentherapie behandelt wurden, zuvor mit Spinraza® behandelt wurden.

Die RESPOND-Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von Spinraza®, bei Patienten mit einem suboptimalen klinischen Ansprechen auf Zolgensma zu bewerten.

Biogen Media Release

Vorstellbar ist hier für jeden bestimmt die vermutlich dadurch noch höhere SMN Protein Produktion……

Man darf gespannt sein.