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Basel, 16. April 2019 – AVEXIS, ein Novartis – Unternehmen, gab heute, die Interimsdaten der Phase 3 STR1VE Studie von Zolgensma ® (Onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) bekannt. Diese zeigten bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 ein verlängertes ereignisfreies Überleben, einen frühen und raschen Anstieg der CHOP-INTEND-Werte und eine signifikante Erreichung eines Meilensteins, im Vergleich zur unbehandelten natürlichen Vorgeschichte, was mit den Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-1-START-Studie übereinstimmt. Einzelne Fallstudien von STR1VE aus der Biodistribution beim Menschen zeigten, mit Zolgensma beabsichtigte Ziele erfolgreich im zentralen Nervensystem (ZNS) transduzierten und eine weit verbreitete SMN-Expression bereitstellte, die mit Gewebe von nicht betroffenen Individuen vergleichbar war. Weitere Daten zeigten, dass 95 Prozent der Patienten, die im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms von Zolgensma und des Managed Access-Programms untersucht wurden, aufgrund erhöhter AAV9-Antikörpertiter von mehr als 1:50 nicht von der Behandlung ausgeschlossen wurden.

“Diese STR1VE-Daten bestätigen das, was in der entscheidenden Phase-1-START-Studie beobachtet wurde, einschließlich Tendenzen zum verlängerten Überleben und zum Erreichen von Meilensteinen, die in der natürlichen Geschichte der unbehandelten Krankheit nicht zu sehen waren”, sagte Olga Santiago, MD, Chief Medical Officer von AveXis. “Mit einer Patientenpopulation und den Baseline-Merkmalen, die eng mit der START-Studie übereinstimmen, bauen diese Daten auf den Beweisen auf, die die Verwendung von Zolgensma für SMA-Typ 1 unterstützen.”

Avexis.com http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2394698