ZITAT:

Die Zulassung von Zolgensma ^® , einer Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) bei pädiatrischen Patienten unter 2 Jahren, durch die FDA im Mai 2019, war ein wichtiger Meilenstein innerhalb der SMA-Gemeinschaft. 
Zolgensma bietet eine neue Behandlungsoption für Kinder mit SMA und ihre Familien an.  Verständlicherweise sind viele Familien aktiv daran interessiert, so bald wie möglich Zugang zu Zolgensma zu erhalten, und wir arbeiten mit Gesundheitsplänen zusammen, um den Zugang für berechtigte Kinder zu erleichtern.

Quelle: AveXis.com (http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2404747) LINK NICHT MEHR AKTUELL!