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Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gegeben hat, hat das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) eine positive Stellungnahme zur Erweiterung der Zulassung der Behandlung von nun auch unter 2 Monate alten Säuglingen abgegeben. Damit wäre auch Evrysdi® direkt nach der Geburt zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie verfügbar. Die Kriterien sind dabei die selben wie zur regulären Zulassung. (Genetisch bestimmte 5q assoziierte SMA von Typ 1 bis 3 oder max 4 Kopien von SMN2.) Grundlage der Empfehlung ist eine Zwischenanalyse der RAINBOWFISH Studie mit präsymptomatischen Typ 1 Säuglingen. Im Rahmen des üblichen Ablaufs des Zulassungsprozesses, rechnet…
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Unser Sohn bekam letzte Woche wieder Spinraza und wir haben es auch angesprochen, dass wir interessiert sind. Unsere behandelnde Neurologin…
Es ist der nächste große Meilenstein in der SMA-Therapie! Es freut mich sehr die Zulassung zu lesen.
Ich bin sehr gespannt und habe auch schon auf die Zulassung gewartet. Werde es mit meiner Neurologin besprechen und versuchen…
Ich denke da auf jeden Fall drüber nach und glaube, dass ich es versuchen werde.
Danke für‘s Teilen der Information.
Wow! Also ähm man kann hier ja jetzt tatsächlich seinen Senf dazu abgeben… Danke Thom, fürs auf die Story hier…
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6:55
07. 07. 26
Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…