• Laut einer heute erschienenen Pressemitteilung zu Phase-3 Studiendaten aus den Studien zu OAV101 IT, der intrathekalen Injektion von Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) von Novartis, weisen diese neuen Daten darauf hin, “dass OAV101 IT eine klinisch sinnvolle Behandlungsoption für ein breites Spektrum von Patienten mit SMA sein könnte”. (Welche Altersgruppen dies einschließt ist dabei nicht benannt. Hier kann man nur bis zur entgültigen Zulassung abwarten.) So zeigten die HFMSE Werte der mit OAV101 IT behandelten Patienten, eine Verbesserung um 2,39 Punkten gegenüber 0,51 Punkten der Placebogruppe. Novartis plane nun, die Zulassungsanträge im ersten Halbjahr 2025 bei den Zulassungsbehörden einzureichen. Zur Pressemitteilung

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    Das klingt vielversprechend. Ich habe noch keine Rücksprache gehalten, aber im Moment würde ich noch warten auf mehr Berichte usw.…

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    Unser Sohn bekam letzte Woche wieder Spinraza und wir haben es auch angesprochen, dass wir interessiert sind. Unsere behandelnde Neurologin…

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    Es ist der nächste große Meilenstein in der SMA-Therapie! Es freut mich sehr die Zulassung zu lesen.

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    Ich bin sehr gespannt und habe auch schon auf die Zulassung gewartet. Werde es mit meiner Neurologin besprechen und versuchen…

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    Wow! Also ähm man kann hier ja jetzt tatsächlich seinen Senf dazu abgeben… Danke Thom, fürs auf die Story hier…

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