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Ja das steht da wirklich, früher als erwartet ist Risdiplam (Evrysdi®), und damit das 3. Medikament zur Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie, aka SMA, heute am 30. März 2021 von der EU Kommisson für die Behandlung von SMA Typ 1 – 3 ODER bis 4 Kopien von SMN2 ab einem Alter von 2 Monaten zugelassen worden. Endlich ist auch für alle anderen, welche z.B. aufgrund von starker Skoliose kein anderes Medikament bekommen konnten, und/oder auch nicht ins Härtefallprogramm gekommen sind, ein Medikament zur Hochregulierung des SMN Proteins, verfügbar. Neben der vermutlich zuerst auffallenden Tatsache, das Risdiplam oral oder wenn…
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