Übersetztes Zitat: Hier berichten wir über die Etablierung einer semi-quantitativen Analyse des SMN-Proteins in peripheren Blutkernen (PBCs) mittels bildgebender Durchflusszytometrie. Wir konnten putative Zielzellen in PBCs, die funktionelles SMN-Protein enthielten, erfolgreich identifizieren und hatten somit das Potenzial, als biologischer Marker zur Bewertung von SMA-therapeutischen Interventionen zu dienen [ 23 , 24 ]. Unsere Ergebnisse beleuchten auch die Beziehung zwischen dem pathologischen Zustand von SMA und den systemischen Spiegeln von SMN-Protein bei Patienten während langfristiger klinischer Studien. https://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0201764