Die JEWELFISH Studie, laut Meldung die grösste jemals durchgeführte Studie bei Patienten mit vorbehandelter spinaler Muskelatrophie, schloss 5q-SMA Patienten des Typs 1 – 3 im Alter von 6 Monaten bis 60 Jahren ein, die zuvor schon mit einem anderen Medikament behandelt wurden. Laut Meldung zeigte sich ein rascher Anstieg des Proteinspiegels. Nach 4 Wochen Behandlung stieg der mittlere Proteinwert bei allen Patientengruppen um das 2 fache, gegenüber dem Ausgangswert an und blieb über 2 Jahre (schließt vermutlich nur denn Messzeitraum ein) erhalten. Auch konnten die motorischen Funktionen aufrechterhalten oder verbessert werden. Die gesamte Meldung liest sich recht positiv … so…