Vom 07. – 10. 01. 2019 fand in San Francisco die 37. Annual J.P. Morgan Healtcare Conference statt. In dessen Rahmen stellt PTC einen 5 Jahres-Strategieplan vor der auch ein paar Infos zu Risdiplam in petto hat. Zitat: (per Tool übersetzt) Zulassungsanträge, die für das zweite Halbjahr 2019 anvisiert wurden, basieren auf jüngsten Rückmeldungen der FDA und der nationalen Gesundheitsbehörden in Europa, wonach Teil 1 von FIREFISH und SUNFISH ausreichen könnte, um NDA / MAA einzureichenDas Ziel des klinischen Entwicklungsprogramms besteht darin, die Zulassung eines breiten Labels zu unterstützen, sodass Risdiplam möglicherweise so vielen SMA-Patienten wie möglich zugute kommen kann.…