Zwischenergebnissen aus der RESPOND Studie
In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza® bei Kleinkindern und Säuglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma® eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten
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“Wir lernen, dass die Gentherapie möglicherweise nicht alle Motoneuronen behandelt, so dass das Potenzial für ein Fortschreiten der Krankheit bestehen bleibt”, sagte Dr. Crystal Proud, pädiatrische Neurologin am Children’s Hospital of the King’s Daughters. “Die RESPOND-Studie hat begonnen, den verbleibenden ungedeckten Bedarf bei einigen mit Zolgensma behandelten SMA-Patienten zu charakterisieren, deren Ergebnisse die klinischen Erwartungen nicht erfüllt haben. Diese Zwischenergebnisse liefern der Gemeinschaft die ersten klinischen Studiendaten zur Bewertung der SPINRAZA-Behandlung im Anschluss an Zolgensma und deuten darauf hin, dass die SPINRAZA-Behandlung ein Potenzial für zusätzlichen Nutzen haben könnte.”
Biogen® und Alcyone Therapeutics® verzeichnen Fortschritte bei alternativem Behandlungsverfahren
Alcyone Therapeutics und Biogen arbeiten zusammen an einem alternativen Verfahren zur Injektion von Spinaraza. Dabei handelt es sich um die operativ implantierte Vorrichtung ThecaFlex™ durch diese die bisherigen intrathekalen Injektionen durch subkutane Injektionen ersetzt werden können. Hierzu hat die FDA (US Food an Drug Administration) eine Ausnahmegenehmigung erteilt um die in diesem Sommer geplante Zulassungsstudie “PIERRE” zu starten.
Mehr zu diesem Mediarelease von Biogen:
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