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Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®
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SMANews
Vorläufige pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten aus der TOPAZ Phase2 Studie mit SRK-015
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Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.
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Zu spät? Neugeborenenscreening auf spinale Muskelatrophie!
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Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)
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Offener Brief zur Situation zu Zolgensma®
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Dosisbezogene Studie zu Nusinersen
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Pressemitteilung der DGM aufgrund der aktuellen Ereignisse bezüglich Zolgensma®
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Zulassung zu Zolgensma® beantragt
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SMANews
Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA
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